衛計委將組建罕見病專家委員會
“他們既然是社會中的一分子，就需要得到社會的關愛。”孫榮甲說，雖然近幾年隨著社會組織和網絡的發展，成骨不全癥患者的社會融合逐漸提升，但是社會排斥仍存在。
基于像成骨不全癥等罕見病患者遭遇的困難，有人大代表也提出議案，建議政府推廣上海、青島等地將罕見病藥費納入地方醫保的經驗，建立全國統一的罕見病醫療保障制度。同時有專家建議將有藥可醫的罕見病藥費納入大病醫保和重特大疾病保障報銷，并合理分擔費用。
專家和代表的建議近日得到了國家有關部門的回應。1月4日，國家衛計委官網宣布，將組建罕見病診療與保障專家委員會，其職責為研究提出符合我國國情的罕見病定義和病種范圍，組織制定罕見病防治有關技術規范和臨床路徑，對罕見病的預防、篩查、診療、用藥、康復及保障等工作提出建議。
這對于患者來說無疑是一個重磅好消息。“罕見病診療與保障專家委員會的組建，意味著罕見病的定義、診療、用藥等方面將日益規范，罕見病群體的社會保障也將得到重視。”張曉黎希望，罕見病群體今后不會再面臨“無處就診”、“無藥可用”的困境。
